一项新的研究证实了迄今为止最具决定性的临床前结果，证实了Myc抑制是胶质瘤的一种治疗策略。这项研究不仅代表了最终为脑胶质瘤患者提供新的治疗途径一个重要的一步,同时也揭示了生物学的新见解Myc可能进一步影响其治疗胶质瘤的潜力。在去年发表的一项研究中，该小组成功地在转基因小鼠中根除了肺肿瘤，采用了同样的策略，包括表达教授设计的Myc抑制剂Omomyc。他们还证实，反复和长期治疗后没有副作用。重要的是，没有证据表明对治疗有抗药性——这是癌症治疗中最大的挑战之一。这些结果证实了Myc抑制是一种健康有效的新型抗癌药物开发策略。
　　 研究团队将把标准提高得更高。首先，在实验研究中对基因表达治疗的重点进行了进展，并重新规划了一种可给药的Omomyc药物的开发。第二,研究小组继续展示了Myc在不同肿瘤中的抑制效果,除了转基因模型之外，他们还在人类肿瘤中展示了同样的成功，他们使用了一种技术，将人类癌细胞转移到免疫缺陷小鼠身上。教授说:“在报告临床前水平的初步结果时，我们主要关心的是如何在人类肿瘤中证明这些发现。”“首先,我们专注于如何应用到其他组织和其他更积极的肿瘤类型,没有有效的治疗方法,即一个Omomyc解决方案可以产生所有的差异。同时，我们也致力于揭示肿瘤细胞中肌细胞的作用机制。看来教授的小组已经找到了所有这些问题答案。“我们所有的努力现在必须集中于为其药理管理找到一种方法。根据我们目前正在进行的研究，我们完全有理由保持乐观。
　　 一种治疗最常见和最具侵略性脑瘤的新疗法。四年后′详尽的研究,这些最新结果带来更多好消息,临床前Myc抑制也被验证治疗策略对星形细胞瘤,一种神经胶质瘤,体内体外小鼠模型和在这些肿瘤干细胞。在这些发展出神经症状明显的晚期脑肿瘤模型中，转基因Omomyc治疗可显著减少肿瘤，改善相关症状，直至小鼠康复并开始完全正常活动。使用Omomyc的小鼠存活了下来，而没有使用Omomyc的小鼠则没有。“我们并没有就此止步，”教授解释说，“我们将Omomyc应用于人类胶质母细胞瘤细胞系和患者来源肿瘤异种移植物的小鼠，这些异种移植物忠实地再现了人类肿瘤。”Omomyc的治疗效果在于其结构与Myc相似，可以阻断该蛋白控制的基因转录。Myc抑制会导致肿瘤细胞的“缺陷”,通常通过诱导有丝分裂畸变导致肿瘤细胞的死亡,从而停止正常的细胞分裂。
　　 她解释说:“我们的结果无疑表明，Myc抑制在小鼠肿瘤中是有效的，尤其是在人类胶质瘤中。”该小组已经证明了Omomyc的额外治疗潜力，这要感谢他们以临床为导向的方法，针对影响成人中枢神经系统的最常见和最具侵袭性的原发性肿瘤——胶质母细胞瘤。“这是首次证实在人体肿瘤标本中使用Omomyc。我们还证实，一旦肿瘤形成，Myc抑制对肿瘤是有效的，对肿瘤起始细胞起作用，并阻止它们分裂、增殖和再次形成肿瘤。有丝分裂突变作为Myc抑制的治疗机制。Myc蛋白在调节基因转录方面发挥着重要作用，控制着多达15%的人类基因的表达。它还涉及细胞增殖、分化和凋亡(程序性细胞死亡，这是组织再生和清除受损细胞所必需的)。然而，这种蛋白质的改变会导致细胞不受控制的增殖，从而导致癌症在不同的组织中发展。事实上，大多数肿瘤，包括宫颈癌、乳腺癌、结肠癌、肺癌、胰腺癌和胃癌，都存在Myc去监管化。脑肿瘤现在可以添加到这一名单的潜在肿瘤，可以靶向Myc抑制。在细胞层面，我们现在对它的作用机制有了更多的了解。无论使用何种实验系统，Myc抑制都会降低细胞增殖并增加细胞死亡。“重要的是，我们用Omomyc治疗的细胞变得疯狂了。他们表现出细胞增殖问题，有丝分裂异常，以及许多细胞核的细胞形成问题，这些细胞随后死于有丝分裂灾难，也就是说，由于无法正常分裂。“如果我们不允许Myc正常工作，肿瘤细胞就不能有效地分裂。”Myc在健康细胞中没有解除管制，因此，它的抑制不会产生任何可能限制这种疗法使用的显著副作用。
　　 综上所述，Myc抑制作为一种治疗脑肿瘤的策略，开辟了新的途径，为患者带来了新的希望和更有效的治疗方法。因此，教授和她的团队正致力于将他们的研究成果应用于临床。初步结果显示有希望。