DIPG是最具破坏性的儿科恶性肿瘤之一，其中没有有效的治疗方法。鉴于DIPG手术的位置不是一种选择，放射治疗的效果是暂时的，并且没有化学治疗剂显示出显着的功效。TMZ被发现是具有新诊断的胶质母细胞瘤的成人中有前途的药物。作者将RT单独与RT加TMZ进行比较，发现加入CT可显着提高生存率。这产生了很大的期望，因此在儿科新诊断的DIPG的挑战性情景中使用类似的方案设计。
　　 尽管在I期试验中治疗的高级别胶质瘤患儿中观察到了初步的阳性反应，据报道，DIPG患儿对TMZ的反应令人失望。专家发现这些儿童接受并发TMZ和RT的结果没有改善，其次是辅助TMZ总共10个周期。平均1年EFS和平均1年OS分别为14％和40％。在Chassot的研究中，21例新诊断为DIPG的患儿接受了并发和辅助TMZ的RT治疗，中位PFS和OS分别为7.5和11.7个月。此外，在该研究中，在所有病例中组织学证实了诊断，并且有趣的是，根据肿瘤分级，没有发现OS的差异。因此，无论组织学如何，DIPG的预后不良似乎与其位置有关。最近的其他研究同时表明，与成人胶质母细胞瘤相比，TMZ作为辅助治疗或伴随RT治疗，并未改变这些肿瘤的不良预后。因此，接受RT和TMZ治疗的儿童的生存率和反应率与历史数据没有差异，显示PFS和OS分别为5至8.8个月和7至16个月。根据这些研究，研究人员的结果并不令人鼓舞。虽然研究人员的大多数病例在初始并发RT-TMZ期结束后显示出一些神经功能恢复，允许减少类固醇剂量，但进展时间为3.4~15.3个月（中位数：7.15个月）。有趣的是，在研究人员的系列中，OS高于其他研究，范围从3.4到25.9个月（中位数：15.6个月）。1年OS为60％，表明同时和辅助TMZ或者在进展时对14/15患者施用的额外治疗可以影响生存期和进展与死亡之间的中位时间。接受切除外生性肿瘤的儿童存活时间较长，可能表明切除可接近的肿瘤有益处。尤其是，在诊断后的19,22和25.9个月，分别有五分之三的患者进行了部分切除。最近的一项研究还表明，接受并发和/或辅助TMZ与RT治疗的患者的OS显着高于单用RT治疗的患者，假设TMZ可延长DIPG患者的生存期。然而，由于回顾性设计和样本量较小，这些结果存在很大的局限性。
　　 目前，在文献中，几乎没有证据表明CT对DIPG儿童的预后有任何实质性影响。总体而言，临床研究未能确定具有已证实的抗肿瘤活性的方案，尽管DIPG已包括在多个儿科脑肿瘤临床试验中，该试验研究使用单药或多药CT方案以期提高生存率。这种失败可能是由于假设儿童脑干肿瘤的生物学特性与成人脑高级别胶质瘤相同。 DIPGs在生物学上与成人高级别胶质瘤和小儿幕上高级别胶质瘤不同。因此，在成人神经胶质瘤试验中研究的化学治疗和其他生物制剂可能在小儿神经胶质瘤中无效。此外，通过O 6直接DNA修复对烷化剂的抗性甲基鸟嘌呤甲基转移酶（MGMT）仍然是成功治疗恶性胶质瘤患者的重要障碍。然而，在研究人员的系列中，没有进行MGMT分析，因为仅在5名患者中实现了组织学诊断。 为了确定与这种肿瘤的发生有关的机制，必须获得用于分子分析的组织样本。不幸的是，考虑到DIPG的位置和脑干中立体定向活检相关的风险，迄今为止，诊断通常基于典型的成像特征，并且该疾病的分子生物学仍然很大程度上未知。
　　 总之，DIPG患者的预后仍然令人沮丧。与单独使用RT相比，使用RT的TMZ没有达到更好的PFS，尽管观察到对OS的边际效应。应该采取替代治疗方法，立体定向穿刺活检应该越来越多地用作临床试验的一部分，以提高研究人员对肿瘤生物学的认识。研究人员知道没有单一的目标定义DIPG，并且存在显着的患者间和患者内的可变性。需要使用新的分子方法评估其他机制，以确定个体肿瘤分子特征并为每位患者制定最佳治疗策略。