恶性神经胶质瘤（多形胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤）比其他类型的原发性中枢神经系统肿瘤更常见，合并发生率为5-8 / 100,000。即使采用外科手术，放射线和化学疗法进行积极治疗，中位生存期也不到1年。替莫唑胺是一种新药，已显示出治疗恶性神经胶质瘤和其他难以治疗的肿瘤的希望。替莫唑胺代表一类新的第二代咪唑四嗪前药，它们在生理条件下自发转化为活性烷基化剂MTIC。因此，替莫唑胺不需要肝新陈代谢来激活。
　　对替莫唑胺作为抗肿瘤剂的兴趣来自其在小鼠肿瘤模型中的广谱抗肿瘤活性。在体外，替莫唑胺已证明对抗各种恶性肿瘤，包括神经胶质瘤，转移性黑色素瘤，和其它难以治疗癌症依赖时间表的抗肿瘤活性。在临床前研究中，替莫唑胺证明分布于所有组织，包括渗透到中枢神经系统。与母体化合物线虫唑相比毒性较低；以及针对多种肿瘤类型（包括神经胶质瘤，黑素瘤，间皮瘤，肉瘤，淋巴瘤，白血病以及结肠癌和卵巢癌）的抗肿瘤活性。就其在中枢神经系统肿瘤中的活性而言，其表现出的穿过血脑屏障的能力特别受关注。
　　在CRC（英国伦敦）进行的第1和第2期临床研究中，替莫唑胺迅速吸收，在给药后1-2小时内具有100％的生物利用度，并在复发性高级别神经胶质瘤，黑色素瘤和肝癌中表现出抗肿瘤活性。蕈样肉芽肿。这些试验的结果表明，当替莫唑胺在4周的周期内每天口服一次，连续5天，其耐受性良好，产生轻度至中度的毒性，既可预测，又易于管理。该结果还证实了替莫唑胺穿透中枢神经系统的能力，并表明替莫唑胺在治疗神经胶质瘤和改善神经胶质瘤患者的生活质量方面具有相当大的潜力。额外的1期研究已经证实了这些结果，并将这些观察结果扩展到了小儿患者。
　　在许多多形性胶质母细胞瘤，间变性星形细胞瘤和恶性转移性黑素瘤的恶性肿瘤中，替莫唑胺已在许多2期和3期临床试验中得到评估，但尚无令人满意的疗法。根据这些研究的结果，替莫唑胺已在欧盟批准用于治疗多形性胶质母细胞瘤的患者，这些患者在标准疗法后表现出进展或复发。最近，替莫唑胺已获得FDA的加速批准，用于治疗患有间变性星形细胞瘤的成年患者，这些患者在治疗后复发，其中包括亚硝基脲药物（BCNU或CCNU）和卡巴肼。正在进行研究以评估替莫唑胺与其他化学治疗药物和生物化学疗法在恶性神经胶质瘤和转移性黑色素瘤治疗中的组合。本文综述了替莫唑胺作为抗癌剂的作用机理，并总结了替莫唑胺治疗恶性神经胶质瘤的最新临床研究。